Hasil Awal yang Baik untuk Obat Diabetes Tipe 1 Potensial Lainnya – Diabetes Daily

Sebulan lagi, dan “penyembuhan” eksperimental lain untuk diabetes tipe 1 sedang dalam berita.

Ini kabar baik … tapi jangan juga bersemangat belum. Perawatan ini masih dalam tahap awal pengujian.

Baru pada bulan Oktober pengobatan transplantasi sel pulau kecil yang dikembangkan di laboratorium untuk diabetes tipe 1 menjadi berita internasional dengan menunjukkan hasil yang kuat pada pasien pertamanya. Sekarang pengobatan sel induk yang berbeda telah menerbitkan hasil dari percobaan 1/2 fase pertama.

Teknik baru ini melibatkan perangkat implan yang mengandung sel induk berpotensi majemuk yang telah direkayasa untuk tumbuh menjadi sel pulau yang berfungsi, yang sepenuhnya mampu mensekresi insulin. Ini adalah inovasi ViaCyte, sebuah perusahaan biotek California yang berfokus pada “pengembangan terapi penggantian sel baru sebagai pengobatan diabetes jangka panjang yang potensial.” Para pembuat berharap bahwa teknik mereka dapat lebih disempurnakan menjadi “penyembuhan fungsional.”

Sementara pengobatan memiliki banyak potensi, pasien dalam penelitian ini, dalam arti apa pun, tidak sembuh dari diabetes tipe 1.

Untuk satu hal, hasil gula darah tidak mengesankan. Para pasien dalam penelitian ini hanya menunjukkan sedikit perbaikan dalam hasil pengelolaan diabetes mereka. Sel-sel yang ditransplantasikan memang mengeluarkan insulin, tetapi tidak banyak, dan mereka tidak dapat meningkatkan produktivitas mereka sebagai respons terhadap makanan. Setahun setelah menerima transplantasi, pasien telah mengurangi penggunaan insulin mereka sebesar 20%, dan menghabiskan 13% lebih banyak waktu dalam jangkauan. Ini adalah peningkatan yang bagus, tetapi tidak signifikan secara statistik dalam sampel kecil ini. Dan bahkan jika mereka dapat direplikasi, mereka tidak mendekati hasil yang Anda harapkan dari “penyembuhan”.

Di sisi lain, perangkat implan yang diuji ViaCyte memerlukan penggunaan obat imunosupresif. ViaCyte memang memiliki perangkat serupa lainnya yang mungkin tidak memerlukan imunosupresi – perangkat kedua yang masih menunggu pengujian signifikan pertamanya yang suatu hari nanti dapat mewakili penyembuhan fungsional untuk diabetes tipe 1.

Ilustrasi oleh Diabetes Daily (Gambar produk oleh ViaCyte); Studi menunjukkan bahwa sel PEC-01 yang ditransplantasikan menghasilkan insulin (biru), glukagon (merah) dan somatostatin (hijau).

ViaCyte tetap merayakan hasil uji coba, yang hanya dirancang untuk membuktikan bahwa konsep inti berfungsi. Sel-sel yang ditanamkan berhasil tumbuh menjadi sel-sel yang mensekresi insulin dan tetap aman di perangkat yang ditanamkan mereka selama satu tahun penuh, dan perangkat itu sendiri ditoleransi dengan baik oleh para peserta. Dalam percobaan di masa depan perusahaan akan menggunakan volume sel punca yang lebih tinggi dengan harapan memberikan perbaikan gula darah yang signifikan.

Pembaca dapat dimaafkan jika mereka skeptis – banyak orang dengan diabetes jangka panjang telah mendengar bahwa penyembuhan adalah “lima atau sepuluh tahun lagi” sejak tahun 70-an atau 80-an. Ketika kami berbicara dengan ViaCyte di musim semi, dua pemimpin pengembangan klinis memberi tahu kami bahwa mereka berharap “penyembuhan fungsional” penuh mereka akan tersedia “dalam satu dekade.”

Bagi pembaca yang ingin mendalami sains, studi tentang teknik baru ini dapat ditemukan di Cell Stem Cell dan Cell Reports Medicine edisi Desember. Cell Stem Cell juga menerbitkan komentar tentang teknik baru oleh dua peneliti diabetes, yang menulis bahwa hasil, “meskipun tidak ada efek yang relevan,” mewakili tengara:

“Kemungkinan pasokan sel penghasil insulin yang tidak terbatas memberi harapan bagi orang yang hidup dengan T1D. Era aplikasi klinis dari terapi penggantian pulau yang diturunkan dari sel punca yang inovatif untuk pengobatan diabetes akhirnya dimulai.”

Kemajuannya mungkin tampak lambat, tetapi ini tidak diragukan lagi merupakan hari-hari yang menyenangkan bagi orang-orang yang ingin mengetahui berita tentang obat untuk tipe 1.

Pada bulan Oktober perusahaan biotek yang berbeda, Vertex, mengumumkan hasil dari eksperimen manusia pertama yang signifikan. Prosedur ini, bernama VX-880, mentransplantasikan sel-sel pulau baru yang tumbuh di laboratorium yang sehat ke dalam tubuh pasien dengan diabetes tipe 1. Sel-sel ini kemudian dapat merasakan kadar glukosa darah, mengeluarkan insulin sebagai tanggapan, dan mengirim insulin itu ke hati, di mana ia digunakan untuk mengatur gula darah pasien.

Beberapa minggu setelah berita itu tersiar, New York Times menindaklanjuti dengan profil eksklusif pasien pertama Vertex yang beruntung. Meskipun dia masih menggunakan beberapa insulin, dia menikmati pengurangan 91% yang luar biasa dalam penggunaan insulin harian, dan peningkatan A1C yang besar untuk boot. Dia mengatakan kepada Times bahwa perawatan itu “seperti keajaiban.”

Semua berita terbaru ini menyangkut perawatan yang memang mengharuskan pasien untuk mengonsumsi obat imunosupresif, agar tubuh tidak menolak sel dan/atau perangkat yang ditanamkan. Obat-obatan tersebut dapat memiliki efek samping yang serius. Oleh karena itu, beberapa komunitas diabetes kurang antusias dengan perawatan ini, karena mereka mungkin melibatkan pertukaran satu set masalah kesehatan dengan yang lain. Dalam uji coba ViaCyte baru-baru ini, efek samping negatif yang paling signifikan terkait dengan rejimen imunosupresif, bukan dengan pengobatan itu sendiri.

Perawatan yang memerlukan rejimen farmasi yang sama sekali baru untuk imunosupresi tidak akan benar-benar dihitung sebagai “penyembuhan”, tetapi tetap bisa menjadi peningkatan besar bagi banyak orang dengan diabetes tipe 1.

Baik ViaCyte dan Vertex, yang tampaknya berada di jalur paralel, sedang mengerjakan perawatan yang lebih menarik yang dapat memungkinkan sel pulau yang ditransplantasikan atau ditanamkan untuk bekerja dengan aman tanpa obat imunosupresif. Ini akan memakan waktu bertahun-tahun sebelum perawatan tersebut siap untuk evaluasi FDA, jika mereka pernah sampai di sana. Tapi kami akan terus mengawasi dan berharap untuk kemajuan lebih lanjut.


Tampilan Postingan:
2

Baca lebih lanjut tentang A1c, penelitian penyembuhan, insulin, Manajemen intensif, sel pulau, US Food & Drug Administration (FDA), viacyte.

Author: Mabel Freeman